Sve više se govori o nevjerovatnim mogućnostima genske terapije. Ovu relativno mladu tehniku koristili su pariški ljekari kod dječaka s urođenom anemijom srpastih stanica. Časopis «New England Journal of Medicine» informisao je o uspjehu specijalista.
Zahvat je obavljen prije 15 mjeseci kod 13-godišnjeg dječaka sa anemijom srpastih ćelija. Zbog bolesti mu je odstranjena slezena, a oba zgloba kuka zamijenjena su umjetnim. Svaki mjesec je morao na transfuziju krvi.
Anemija srpastih ćelija je genetska bolest. Defektni gen mijenja oblik crvenih krvnih zrnaca (crvenih krvnih zrnaca) iz okruglog u srp, što uzrokuje da se drže zajedno i cirkuliraju u krvi, uzrokujući oštećenje unutarnjih organa i tkiva i uzrokujući njihovo oksigenaciju. To rezultira bolom i preranom smrću, a potrebne su i česte transfuzije krvi koje spašavaju život.
Bolnica Necker Enfants Malades u Parizu otklonila je dječakov genetski defekt, prvo potpuno uništivši njegovu koštanu srž, gdje se proizvode. Zatim su ga ponovo kreirali od dječakovih matičnih ćelija, ali su ih prethodno genetski modificirali u laboratoriji. Ova procedura je uključivala uvođenje ispravnog gena u njih uz pomoć virusa. Koštana srž se regenerirala kako bi proizvela normalna crvena krvna zrnca.
Rukovodilac istraživanja prof. Philippe Leboulch je za BBC News rekao da je dječak, koji sada ima skoro 15 godina, dobro i da ne pokazuje simptome anemije srpastih stanica. Ne osjeća nikakve simptome i nije potrebna hospitalizacija. Ali još uvijek nema govora o potpunom oporavku. Efikasnost terapije će biti potvrđena daljim istraživanjima i testovima na drugim pacijentima.
Dr Deborah Gill sa Univerziteta u Oksfordu uvjerena je da je postupak francuskih specijalista veliko dostignuće i šansa za efikasno liječenje anemije srpastih stanica.